全国首例“基因编辑”治地中海贫血成功能否推广?

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全国首例“基因编辑”治地中海贫血成功 能否推广?

财新健康 健康点healthpoint 2020-07-26



导读

两名重度地中海贫血患者在湘雅医院基因治疗成功,成为全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例,但有专家分析,此类技术仍有一定临床风险,且开展基因编辑研究的政策环境仍不成熟


两名输血依赖型重型β地中海贫血患者在中南大学湘雅医院通过基因疗法治疗,已脱离输血依赖87天。有专家分析称,此类技术仍有一定临床风险,且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。




文丨实习记者 阎格 记者 马丹萌

  

两名输血依赖型重型β地中海贫血(下称地贫)患者在中南大学湘雅医院通过基因疗法治疗,已脱离输血依赖87天。这是全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例,但有专家向财新记者分析称,此类技术仍有一定临床风险,且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。

  

地贫是一种单基因遗传病,是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血,患者体内血红蛋白异常,红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷,地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等,其中α-地贫和β-地贫最为常见。

  

中国地贫患者以两广、海南、湖南等地最为常见。湖南省卫健委官网在去年5月“世界地贫日”前后发文介绍,据筛查,湖南省人口地贫携带率约为8%。湘雅医院官方新闻稿称,湖南省目前有近500例重型地贫患者,每年需消耗8000人次献血量。

  

据湖南省卫健委官网介绍,地贫携带者一般无贫血或仅有轻度贫血症状,生长发育、智力及寿命基本不受影响;但较为严重的重型α-地贫一般会在孕晚期出现胎死宫内,或出生数小时后死亡,而重型β-地贫通常在出生后3-6个月出现重度贫血,多表现为重度贫血、面色苍白、肝脾肿大、黄疸、发育不良,如不进行规范性输血和排铁治疗,多在未成年前死亡。

  

目前,地中海贫血最主要的维持治疗方法是规范性终身输血和去铁治疗。此前,国际公认的唯一根治地贫方法是异基因造血干细胞移植,但只适用于一部分能等到合适配型的患者,且面临植入失败、感染和移植物抗宿主病等的风险,价格也较高。



……
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在这个冬天,这些年轻的科研工作者也在关注着实验室外的消息。2019年11月,全球首两例CRISPR基因编辑治疗临床试验公布了令人振奋的结果。曾经每年要接受16次输血的β-地中海贫血患者自接受治疗以来,已经无需再输血;另一名年均要过7次“鬼门关”的镰状细胞性贫血症患者在接受相应治疗后,已经过了四个多月平安无事的生活。这两项临床试验均为瑞士生物科技公司CRISPR Therapeutics与知名药企福泰制药(Vertex)合作的项目。博雅辑因进展最快的疗法也是针对β-地中海贫血,目前仍处于申请临床研究批件准备阶段,距离到达临床I、II期阶段尚有些时日,而针对镰状细胞性贫血症和环铁幼粒细胞贫血的体外疗法还处于早期研发阶段。


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张锋是CRISPR/Cas技术的主要发明者,其团队第一个实现利用该技术编辑哺乳动物细胞基因组。2017年,张锋曾发明出基于CRISPR/Cas13的RNA病毒检测技术,相关论文发表在《科学》杂志上,该技术后被用于拉沙热、埃博拉等RNA病毒检测。







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